日期：2025-06-02 08:38:45
胆道癌是一种起源于胆道或胆囊上皮的恶性肿瘤，包括肝内胆管癌、肝外胆管癌和胆囊癌，其发病率正呈逐年上升趋势。尽管目前化疗、免疫联合化疗等方案是晚期胆道癌的标准治疗模式神机策，但患者的中位生存期仍有待进一步提升。
近年来，基于基因分型的精准靶向治疗驱动着晚期胆道癌治疗的快速发展。约有15%—30%的胆道癌患者被证实存在基因HER2异常（IHC 3+或FISH阳性），使HER2靶点成为了胆道癌靶向治疗的热点之一。日前，双特异性HER2抑制剂注射用泽尼达妥单抗（zanidatamab）获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC 3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者治疗。此前该适应症已被纳入药品审评中心（CDE）突破性治疗药物名单，并被纳入优先审评品种名单。以泽尼达妥单抗为代表的HER2靶向药物取得突破，为胆道癌的临床精准治疗提供了新的“武器”。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院樊嘉教授表示神机策，胆道癌约占所有消化系统肿瘤的3%。尽管较为少见，但是胆道癌具有强侵袭性，发现时多为晚期，且预后极差，五年生存率低于5%，亟需更有效的治疗手段。HER2靶点的发现为胆道癌提供了更精准的治疗方案，也有助于降低不良反应，患者将从中获益。
此次附条件批准，是基于泽尼达妥单抗全球多中心临床研究HERIZON-胆道癌-01的研究结果。数据显示，在既往经治的、不可切除的HER2高表达晚期或转移性胆道癌患者中，泽尼达妥单抗治疗的客观缓解率（ORR）达到了51.6%，中位持续缓解时间（mDoR）达到14.9个月，中位总生存期（mOS）达到18.1个月。这意味着相比既往的二线化疗方案，泽尼达妥单抗治疗有望大幅延长HER2高表达胆道癌患者的生存期，并改善患者的生存质量。在安全性方面，研究证实泽尼达妥单抗治疗的整体安全性表现良好，≥3级的治疗相关不良反应发生率（TRAEs）仅20.7%。
因其双表位创新机制，相比单一靶向药物，泽尼达妥单抗通过同时结合HER2蛋白的2个不同表位（即非重叠表位ECD2和ECD4），有助于实现双重信号阻断，还可以与肿瘤细胞HER2受体进行反式结合，形成更大的受体簇，从而有助增强其靶点结合与抑制能力，并激发多重杀伤效应（包括CDC、ADCC、ADCP等），实现类似“1+1>2”的效应，展现出积极的抗肿瘤活性。
2024年11月神机策，泽尼达妥单抗已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于该适应证。其全球Ⅲ期HERIZON-胆道癌-302研究正在开展，有望进一步证明泽尼达妥单抗联合传统疗法在胆道癌一线治疗中的效果。此外，其用于HER2阳性胃食管癌等多个肿瘤类型的临床研究也在积极开展，呈现更广泛的适应证潜力。
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